iPS细胞分化技术介绍

在干细胞技术出现之前，在新药研发阶段，研究者最常用的是细胞系或动物模型，但是细胞系缺乏终末分化细胞的特性，而动物模型的重复性、可靠性比较难控制，也缺乏人类的遗传背景。2006年，诱导性多能干细胞（iPS细胞）的诞生使人们看到了使用人源细胞建立新型疾病模型研究的无限可能。

近几年来，iPS细胞技术快速发展，并在多种疾病的发病机制、病理过程、药物筛选等研究中发挥了重要的作用。iPS细胞的一个优点是可以在不需要人类胚胎的情况下制备得到，避开了胚胎干细胞的伦理问题和争议，另外可以较为方便的通过CRISPR / Cas9基因编辑技术修复或插入突变，产生iPS细胞同基因型的对照细胞系，在科学研究上更为严谨。

利用带有基因突变病人的细胞建立iPS细胞株，并且进一步分化为多种细胞，建立疾病模型并进行致病机制研究或药物筛选等研究在国际上得到广泛应用，已有多篇文章发表在顶级期刊上。

国典医药的核心科学团队来自于北京协和医学院与美国约翰霍普金斯医学院，拥有干细胞分化相关专利技术，可以从iPS细胞定向分化为新的功能细胞，包括多种类型的神经元、心肌细胞、眼部细胞等，可极大助力多种疾病的致病机制研究，并且提高新药研发的可靠性与成功率。